Uso compasivo de drogas para pacientes con cáncer

¿Qué se entiende por uso compasivo de drogas para pacientes con cáncer? Piensa acerca de estas preguntas:

¿Qué sucede si solo se está estudiando un tratamiento que podría ayudarlo, pero no cumple con los requisitos de inscripción en un ensayo clínico? ¿Qué sucede si ha fallado todos los tratamientos alternativos, excepto por un tratamiento prometedor que aún no ha sido aprobado por la FDA? Cuando esto ocurre, la FDA tiene un plan de respaldo establecido. Esto se conoce como la exención de uso compasivo o el acceso ampliado a medicamentos en investigación.

¿Cuál es el significado y el propósito del "uso compasivo de drogas"?

El uso compasivo de drogas se refiere al uso de un medicamento en investigación (medicamento experimental) o dispositivo médico (uno aún no aprobado por la FDA) fuera de un ensayo clínico para tratamiento cuando no hay un tratamiento alternativo satisfactorio disponible. Antes de la aprobación de la FDA, un medicamento en investigación no se puede vender ni comercializar en los Estados Unidos.

¿Qué es un nuevo fármaco en investigación (IND)? - Revisión de ensayos clínicos y el proceso de aprobación de la FDA

Antes de hablar sobre el uso compasivo de drogas, puede ser útil respaldar y describir el proceso de una nueva droga o procedimiento a medida que se desarrolla, y en última instancia, es rechazado o aprobado por el proceso de aprobación de la FDA para uso del público en general. Para esta discusión, limitaré el proceso solo a los medicamentos.

El primer paso que los investigadores usan cuando evalúan una posible medicación involucra estudios no humanos. Los nuevos medicamentos en este entorno se prueban en células cancerosas cultivadas en un plato en el laboratorio o en otros animales, como ratones. Cuando estos estudios se consideran lo suficientemente completos, las pruebas en humanos pasan por 3 fases de ensayos clínicos. Los estudios clínicos de fase 1 se realizan en pequeñas cantidades de personas y están diseñados para responder a la pregunta: "¿Es seguro el medicamento?" Los ensayos de fase 2 son el siguiente paso, diseñados para responder a la pregunta: "¿Funciona el tratamiento?" La etapa final antes de la aprobación (o el rechazo) de la FDA son los ensayos clínicos de fase 3, los ensayos empleados para responder la pregunta: "¿Funciona el tratamiento mejor que los tratamientos estándar aprobados o con menos efectos secundarios?"

Usando este escenario, el uso compasivo de drogas sería el uso de un medicamento que se encuentra en una de las fases de los estudios clínicos antes de la aprobación de la FDA, pero no como participante en uno de los ensayos clínicos.

¿Cuándo podría alguien calificar para el uso compasivo de drogas (exención por uso compasivo)?

Idealmente, los pacientes con cáncer que pueden beneficiarse de un nuevo fármaco en investigación (IND) se inscribirían en un ensayo clínico activo que está estudiando ese fármaco.. Dicho esto, algunas personas que pueden beneficiarse de un medicamento en estudio pueden no cumplir con los criterios específicos para la inscripción en ese ensayo clínico por razones como la edad, los tratamientos anteriores, el estado de rendimiento u otras condiciones excluyentes. En este caso, se deben cumplir 2 criterios:

• No debe haber una terapia alternativa satisfactoria disponible para diagnosticar, monitorear o tratar una enfermedad grave, y
• El riesgo probable para la persona del medicamento (o procedimiento) en investigación no es mayor que el riesgo probable de la enfermedad en sí.

¿Qué es el acceso ampliado a los medicamentos en investigación?

Si lee los documentos de la FDA, puede preguntarse cuál es la diferencia entre el acceso expandido y la exención para el uso compasivo, o si se usan indistintamente. La respuesta es que hay 3 niveles de acceso expandido, y el primero hace referencia a un uso individual. paciente.Estos niveles incluyen:

• El uso de fármacos en investigación para pacientes individuales.
• Poblaciones de pacientes de tamaño intermedio (hasta 100), y
• Grupos más grandes de pacientes (más de 100)

Requisitos para el acceso individual a medicamentos en investigación para el cáncer

Los siguientes requisitos deben cumplirse para solicitar acceso individual:

• El medicamento (o procedimiento) debe ser para el diagnóstico, monitoreo o tratamiento de una enfermedad grave.
• El paciente no debe ser elegible para ningún ensayo clínico en curso del medicamento.
• La FDA debe determinar que la exención por uso compasivo no interferirá en ninguna etapa de los ensayos clínicos en curso del medicamento.
• No debe haber un tratamiento alternativo o comparable satisfactorio disponible para el paciente, o el paciente no puede tolerar estas terapias alternativas.
• Un paciente debe tener un diagnóstico de cáncer para el cual el fármaco en investigación haya demostrado actividad. En otras palabras, la FDA debe determinar que existe evidencia suficiente de que el medicamento es seguro y efectivo para justificar su uso para un paciente en particular.
• Por lo general, un paciente debe haberse sometido a un tratamiento estándar que no ha tenido éxito.
• El medicamento debe usarse para una afección grave o potencialmente mortal, en la que los riesgos del tratamiento experimental superan los riesgos de no recibir tratamiento. En otras palabras, el riesgo, incluida la muerte, del tratamiento experimental se considera menor que el riesgo de muerte por la enfermedad sin el tratamiento.
• La obtención del fármaco implica la participación activa tanto del médico como del paciente.
• El médico debe estar dispuesto a administrar el medicamento y completar el seguimiento del tratamiento.
• La compañía que fabrica el medicamento debe aceptar proporcionar el medicamento (la FDA no puede "obligar" a la compañía a proporcionar el medicamento). Si la compañía solicita el pago del medicamento, el paciente debe proporcionar este pago.
• La FDA, después de recibir la solicitud, tomará una decisión sobre si permitir o no una exención por uso compasivo. Es importante tener en cuenta que si bien esto suena como un proceso difícil, desde 2009, la FDA ha aprobado la gran mayoría de las solicitudes de medicamentos nuevos en investigación que ha recibido..

Proceso de solicitud para el uso compasivo de drogas

Hay 2 tipos de aplicaciones para uso compasivo. Éstos incluyen:

• Uso de emergencia - En una situación de emergencia, se puede hacer una solicitud por teléfono (u otra forma rápida de comunicación) y un funcionario de la FDA puede dar su autorización por teléfono para comenzar el tratamiento. El médico tratante debe hacer un seguimiento de esta autorización verbal con una solicitud de uso de drogas por escrito dentro de los 15 días posteriores a la autorización verbal de la FDA para usar el medicamento. (Si no hay tiempo suficiente para obtener la aprobación de la junta de revisión de investigación (IRB) en una situación de emergencia, el tratamiento puede comenzar sin la aprobación de IRB, siempre y cuando el IRB reciba la notificación del médico que brinda el tratamiento de emergencia dentro de los 5 días hábiles).
• Uso compasivo (acceso de un solo paciente) - A menos que haya una emergencia que ponga en peligro la vida, el médico tratante debe completar una solicitud de nuevo uso de drogas en investigación. Una vez que esta solicitud se entrega a la FDA, la FDA tiene un período de 30 días durante el cual se puede revisar la solicitud y se toma una decisión sobre la aceptación o el rechazo. Tenga en cuenta que la mayoría de las veces, la decisión se compartirá con el médico tratante lo antes posible.

(Dado que esta información cambia con el tiempo, consulte las fuentes de la FDA que figuran en la parte inferior de este artículo para obtener la información más actualizada).

Lo que necesitas saber como paciente

Hay varias cosas que debe tener en cuenta si está considerando el uso de un medicamento en investigación. Éstos incluyen:

• El medicamento (o procedimiento) puede tener serios riesgos.
• Dado que el medicamento (o procedimiento) aún no ha sido aprobado por la FDA, no se sabe si el medicamento en investigación es mejor o peor que el medicamento estándar. Es posible que no reciba ningún beneficio adicional del medicamento.
• Los efectos secundarios a corto plazo y los efectos secundarios a largo plazo del medicamento aún no se conocen completamente.

La responsabilidad de su médico en el uso compasivo de drogas

Cuando solicite el uso compasivo de drogas, será su oncólogo tratante (el que se atiende a usted mismo) el responsable de la solicitud, la administración y la documentación del tratamiento.

• El médico tratante debe completar una solicitud como se describe anteriormente.
• El médico tratante será responsable de enviar un protocolo de tratamiento y de probar a la FDA con un informe del resultado del tratamiento, el resumen y cualquier efecto secundario.
• El médico tratante es responsable de obtener el medicamento del fabricante / desarrollador y de tener en cuenta los medicamentos restantes una vez que se haya realizado el tratamiento.
• El médico tratante debe acordar monitorear a la paciente durante todo el tratamiento, siguiendo todas las pautas y responsabilidades a medida que asume la función de investigadora para este paciente.