Desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras

¿Qué es un medicamento huérfano y qué es la Ley de medicamentos huérfanos? ¿Por qué es importante la investigación y el desarrollo de estos medicamentos y cuáles son las barreras?

¿Qué es una droga huérfana?

Un medicamento huérfano es un medicamento (farmacéutico) que se encuentra poco desarrollado debido a la falta de una compañía para encontrar el medicamento rentable. A menudo, la razón por la que el medicamento no es rentable es que hay relativamente pocas personas que comprarán el medicamento cuando se comparen con la investigación y el desarrollo necesarios para fabricar el medicamento. En palabras sencillas, los medicamentos huérfanos son aquellos de los que las empresas no esperan ganar mucho dinero, y en cambio dirigen sus esfuerzos hacia los medicamentos que traerán dinero.

Por qué algunas drogas son "drogas huérfanas"

Las compañías farmacéuticas (farmacéuticas) y de biotecnología están constantemente investigando y desarrollando nuevos medicamentos para tratar afecciones médicas, y los nuevos medicamentos aparecen con frecuencia en el mercado. Las personas que sufren enfermedades o trastornos raros, por otro lado, no ven la misma atención de investigación de medicamentos para sus enfermedades. Esto se debe a que su número es pequeño y, por lo tanto, el mercado potencial de nuevos medicamentos para tratar estas enfermedades raras (también conocidos como "medicamentos huérfanos") también es pequeño.

Una enfermedad rara ocurre en menos de 200,000 personas en los Estados Unidos o menos de 5 por 10,000 personas en la Unión Europea. Las agencias reguladoras gubernamentales en los Estados Unidos y la Unión Europea han tomado medidas para reducir esta disparidad en el desarrollo de drogas.

Incentivos para aumentar el desarrollo de drogas huérfanas

Reconociendo que no se habían desarrollado medicamentos adecuados para trastornos raros en los EE. UU. Y que las compañías farmacéuticas incurrirían en una pérdida financiera en el desarrollo de fármacos para enfermedades poco comunes, el Congreso de los EE. UU. Aprobó la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983.

La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de los Estados Unidos.

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) es responsable de garantizar la seguridad y la eficacia de los medicamentos en el mercado en los Estados Unidos. La FDA estableció la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD, por sus siglas en inglés) para ayudar con el desarrollo de medicamentos huérfanos (y otros productos médicos para trastornos raros), incluida la oferta de becas para investigación.

Los medicamentos huérfanos, al igual que otros medicamentos, aún deben encontrarse seguros y efectivos a través de investigaciones y ensayos clínicos antes de que la FDA los apruebe para su comercialización.

La Ley de Medicamentos Huérfanos de los Estados Unidos de 1983

La Ley de medicamentos huérfanos ofrece incentivos para inducir a las empresas a desarrollar medicamentos (y otros productos médicos) para los pequeños mercados de personas con trastornos raros (en los EE. UU., El 47 por ciento de los trastornos raros afectan a menos de 25,000 personas). Estos incentivos incluyen:

• Créditos fiscales federales para la investigación realizada (hasta el 50 por ciento de los costos) para desarrollar un medicamento huérfano.
• Un monopolio garantizado de 7 años en la venta de medicamentos para la primera compañía en obtener la aprobación de comercialización de un medicamento en particular por parte de la FDA. Esto se aplica solo al uso aprobado del medicamento. Otra aplicación para un uso diferente también podría ser aprobada por la FDA, y la compañía tendría derechos exclusivos de comercialización del medicamento para ese uso también.
• Exenciones de las tarifas de solicitud de aprobación de medicamentos y tarifas anuales de productos de la FDA.

Antes de la aprobación de la Ley de medicamentos huérfanos, había pocos medicamentos huérfanos disponibles para tratar enfermedades raras. Desde la Ley, más de 200 medicamentos huérfanos han sido aprobados por la FDA para su comercialización en los EE. UU.

Efecto de la Ley de medicamentos huérfanos en los productos farmacéuticos de EE. UU.

Desde que se promulgó la Ley de drogas huérfanas en 1983, ha sido responsable del desarrollo de muchas drogas. Para 2012, al menos 378 medicamentos habían sido aprobados a través de este proceso, y el número sigue aumentando.

Ejemplo de medicamentos disponibles debido a la Ley de medicamentos huérfanos

Entre los medicamentos que se han aprobado se incluyen aquellos como:

• Hormona adrenocorticotrópica (ACTH) para el tratamiento de los espasmos infantiles
• Tetrabenzina para el tratamiento de la corea que ocurre en personas con la enfermedad de Huntington
• Terapia de reemplazo enzimático para personas con el trastorno de almacenamiento de glucógeno, enfermedad de Pompe

Investigación y desarrollo internacional para medicamentos huérfanos

Al igual que el Congreso de los Estados Unidos, el gobierno de la Unión Europea (UE) ha reconocido la necesidad de aumentar la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos.

Comité de productos medicinales huérfanos

Establecida en 1995, la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) es responsable de garantizar la seguridad y eficacia de los medicamentos en el mercado en la UE. Reúne los recursos científicos de los 25 Estados miembros de la UE. En el año 2000, se estableció el Comité de productos medicinales huérfanos (COMP) para supervisar el desarrollo de medicamentos huérfanos en la UE.

Reglamento sobre productos medicinales huérfanos

El Reglamento sobre productos medicinales huérfanos, aprobado por el Consejo Europeo, ofrece incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos (y otros productos médicos para enfermedades raras) en la UE, que incluyen:

• Exenciones de tasas relacionadas con el proceso de aprobación de comercialización.
• Un monopolio garantizado de 10 años en la venta de medicamentos para la primera compañía en obtener la aprobación de marketing de un medicamento por parte de EMEA. Esto se aplica solo al uso aprobado del medicamento.
• Autorización de comercialización comunitaria: un procedimiento centralizado de autorización de comercialización que se extiende a todos los estados miembros de la UE.
• Asistencia de protocolo, es decir, la provisión de asesoramiento científico a las compañías farmacéuticas sobre las diversas pruebas y ensayos clínicos necesarios para el desarrollo de un medicamento.

El Reglamento sobre productos medicinales huérfanos ha tenido el mismo efecto benéfico en la UE que la Ley de medicamentos huérfanos en los EE. UU., Lo que incrementó en gran medida el desarrollo y la comercialización de medicamentos huérfanos para trastornos raros.

Conclusión sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos

En ese momento hay mucha controversia sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos, con la necesidad de tratamientos para enfermedades raras en un lado de la escala y preguntas sobre la sostenibilidad en el otro. Afortunadamente, estos actos, tanto en los Estados Unidos como en Europa, han sensibilizado sobre las muchas enfermedades raras que, cuando se suman, no son tan infrecuentes.