Cómo se usan las drogas experimentales en los ensayos clínicos

Los medicamentos experimentales o de investigación son medicamentos que se utilizan de forma experimental o de investigación. Esto simplemente significa que se están estudiando y probando para ver qué tan bien funcionan y qué efectos secundarios pueden causar. Pero, ¿qué necesita saber si está considerando un medicamento experimental? ¿Quién puede ser tratado con estos medicamentos y cuáles son los pros y los contras de estas terapias?

Visión general

Un medicamento experimental es un medicamento que se ha sometido a pruebas iniciales en el laboratorio (y generalmente en animales) para que se pueda administrar a los humanos pero aún no haya recibido la aprobación de la FDA (Administración de Drogas y Alimentos).

Estos medicamentos también se conocen como "medicamentos de investigación". Dado que aún no han sido aprobados por la FDA, aún no pueden ser comercializados y vendidos legalmente. Con algunas excepciones, como el acceso ampliado y las excepciones especiales (uso compasivo), el método más común para usar un fármaco experimental es participar en un ensayo clínico con el medicamento.

Puede ser aterrador al principio si su médico recomienda un medicamento clasificado como "experimental", pero entender lo que esto significa y tener una lista de preguntas para hacer es muy útil. También puede reducir sus temores al darse cuenta de que hay muchos mitos sobre los ensayos clínicos, pero cada medicamento que tenemos que ha sido aprobado se estudió una vez como un medicamento experimental.

Diferentes fases de las drogas experimentales

No todas las drogas experimentales han sido estudiadas en el mismo grado. Algunos están empezando a usarse en humanos, y otros se han utilizado durante un tiempo considerable y están a punto de ser aprobados por la FDA. Las diferentes fases de los ensayos clínicos tienen diferentes propósitos y varían en el número de personas que reciben tratamiento.

Antes de probar un medicamento en humanos, generalmente se prueba en células cancerosas u otros tejidos en el laboratorio, así como en animales de laboratorio. Los primeros estudios realizados en humanos son ensayos de fase 1. Solo hay unas pocas personas en estos ensayos. El propósito de estos primeros ensayos es principalmente determinar si un fármaco experimental es seguro para los seres humanos y determinar qué dosis es la más adecuada.

El siguiente nivel de prueba es la fase 2 pruebas. Estos ensayos incluyen más personas y se utilizan para evaluar si un medicamento es eficaz o no. Dado que un gran número de personas están presentes en estos estudios, también se obtiene más información sobre la seguridad.

La última etapa de la investigación antes de la aprobación de la FDA es un ensayo de fase 3. Aunque nuevamente se prueba la seguridad, estos ensayos se realizan para ver si el nuevo medicamento es Más es efectivo que los tratamientos actualmente disponibles o si es tan efectivo pero tiene menos efectos secundarios que otros medicamentos disponibles.

¿Quién puede usar drogas experimentales?

Con mucho, la forma más común de usar un medicamento experimental es inscribirse y participar en un ensayo clínico que está estudiando el medicamento. Para ingresar a un ensayo clínico, debe cumplir con una lista de verificación de los criterios descritos por los investigadores que lo hacen elegible. Estos criterios pueden incluir aspectos como el sexo, la edad, el estado de desempeño y más, y por lo tanto no todos los que podrían beneficiarse serán admitidos en el ensayo.

En ocasiones, se pueden obtener medicamentos experimentales fuera de los ensayos clínicos, pero se deben cumplir criterios muy específicos para poder ser elegibles para su uso. Éstos incluyen:

• El tratamiento estándar para su condición debe haber fallado.
• De lo contrario, no podrá participar en los ensayos clínicos que investigan el medicamento.
• No debe haber tratamientos alternativos disponibles.
• El medicamento debe haber demostrado cierta actividad contra su cáncer en particular en los estudios realizados hasta la fecha.
• Los beneficios de usar el medicamento deben ser mayores que cualquier riesgo anticipado de usar el medicamento.

Adicionalmente:

• Debe haber evidencia de que el medicamento será beneficioso para usted.
• El medicamento debe poder administrarse de forma segura fuera del protocolo de un ensayo clínico.
• Debe haber un suministro suficiente del medicamento disponible para aquellas personas que forman parte de los ensayos clínicos en curso.

Pros y contras

Hay una serie de ventajas y desventajas en el uso de un fármaco experimental. A muchas personas les resulta útil enumerarlas en un papel para que puedan sopesar sus opciones con cuidado. Los pros y contras incluyen:

Ventajas:

• Un medicamento experimental puede darle la oportunidad de tratar un cáncer en el que otros tratamientos han fallado.
• El medicamento puede tener beneficios que los tratamientos actuales no tienen.
• Los investigadores pueden obtener información valiosa sobre el medicamento que podría ayudar a otros en el futuro.
• La mayoría de las personas que reciben un medicamento experimental como parte de un ensayo clínico son seguidas de cerca por un equipo médico.
• Los medicamentos que se consideran de investigación generalmente son gratuitos para las personas que participan en un ensayo.

Desventajas:

• El medicamento podría tener efectos negativos (reacciones adversas) que los investigadores aún no han descubierto.
• El medicamento puede no ayudarle específicamente.
• Si el estudio es un ensayo controlado con placebo, es posible que no sepa si está recibiendo el medicamento experimental o un placebo (nota: los investigadores le informarán si esto es posible).Con los ensayos clínicos sobre el cáncer, se usa un placebo con poca frecuencia, y los medicamentos más nuevos generalmente se comparan con los medicamentos más antiguos de "cuidado estándar". Lo que esto significa es que recibirá el medicamento experimental o el mejor medicamento de primera elección actualmente recetado para su cáncer.
• El uso del medicamento puede eliminar sus posibilidades de usar otro tratamiento o participar en otro ensayo clínico.

Preguntas para preguntar si está considerando un medicamento experimental

Es útil traer una lista de preguntas para hacerles a los investigadores cuando estén considerando un ensayo clínico, y tomar notas durante su consulta. Las preguntas a hacer podrían incluir:

• ¿Cómo me puede beneficiar la droga?
• ¿Qué efectos secundarios puedo esperar?
• ¿Quién paga por el medicamento y por cualquier prueba y seguimiento relacionados?
• Si decido suspender el medicamento, ¿qué ocurrirá (tanto físicamente como para participar en el ensayo clínico?)
• ¿Cuánto tiempo tomará el medicamento y cuánto tiempo tomará el estudio?
• ¿Necesitaré ser hospitalizado o el tratamiento se realizará de forma ambulatoria?
• ¿Cómo sabré si el tratamiento está funcionando?
• ¿A quién debo llamar si tengo preguntas mientras tomo el medicamento?
• ¿Hay alguien que haya tomado la droga con la que pueda hablar?

Ensayos clínicos y consentimiento informado

Si elige usar un medicamento experimental, su médico le pedirá que complete un formulario de consentimiento. Estos son similares a los formularios que firman las personas antes de la cirugía e indican que está al tanto de los posibles riesgos relacionados con el medicamento.

Fuentes: