El aceite de Lorenzo para el tratamiento de la ALD

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El aceite de Lorenzo es un tratamiento desarrollado para la adrenoleucodistrofia cerebral infantil (ALD, por sus siglas en inglés), un trastorno degenerativo de la mielina poco frecuente y generalmente mortal. A lo largo de los años, el tratamiento ha ganado un enorme reconocimiento gracias a la investigación científica en curso, el Proyecto Myelin y el largometraje de 1992, El aceite de lorenzo.

Una introducción a la adrenoleucodistrofia (ALD)

La adrenoleucodistrofia (ALD, por sus siglas en inglés) es una enfermedad genética que produce una acumulación de ácidos grasos de cadena larga que destruyen la mielina, la cubierta protectora de las neuronas en el cerebro. Sin estos revestimientos protectores, pueden aparecer síntomas degenerativos como ceguera, sordera, convulsiones, pérdida de control muscular y demencia progresiva.

Los síntomas de ALD generalmente aparecen entre los cuatro y diez años. La enfermedad progresa rápidamente y, por lo general, es fatal dentro de los dos a cinco años de la aparición de los síntomas. Debido a la forma en que se hereda la ALD, a través del cromosoma X, la forma más grave de la afección afecta solo a los niños. La glándula suprarrenal también se ve afectada, conocida como enfermedad de Addison, en el 90 por ciento de los casos.

¿Qué es el aceite de lorenzo?

Según The Myelin Project, el aceite de Lorenzo es una combinación de una combinación 4 a 1 de ácido erúcico y ácido oleico, extraído del aceite de colza y aceite de oliva, respectivamente.Se ha demostrado que la terapia con aceite, si se inició temprano en niños asintomáticos con ALD, o en niños que aún no han mostrado síntomas, reduce la cantidad de ácidos grasos de cadena larga cuando se ingiere diariamente, lo que puede retardar la aparición de la enfermedad.

Sin embargo, los estudios no han podido demostrar que el aceite detenga la progresión de la enfermedad y se sabe que no revierte ni repara la mielina dañada. El mejor tratamiento disponible actualmente para la ALD es un trasplante de médula ósea, mientras que todavía es asintomático. Sin embargo, los trasplantes de médula ósea son muy riesgosos para los pacientes jóvenes debido a los riesgos de infección y rechazo.

El niño que inspiró el tratamiento

El tratamiento se llama "aceite de Lorenzo" por Lorenzo Odone, un niño con ALD cuyos padres, Michaela y Augusto, se negaron a aceptar que no existía tratamiento para la ALD y que Lorenzo moriría poco después de su diagnóstico en 1984. A través de una investigación intensiva y persistencia., Los padres de lorenzo ayudaron a desarrollar el aceite.

Después de tomar el aceite todos los días desde su desarrollo, Lorenzo finalmente sobrevivió a las predicciones de los médicos por más de 20 años. Murió un día después de cumplir 30 años por complicaciones de neumonía. La historia de la familia fue retratada en la película de 1992, Aceite de lorenzo, protagonizada por Susan Sarandon y Nick Nolte.

Disponibilidad del aceite de lorenzo.

El aceite de Lorenzo actualmente solo está disponible para pacientes en los Estados Unidos que están inscritos en un ensayo clínico, ya que todavía se considera un fármaco experimental. El aceite no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para su comercialización. Dicho esto, algunos seguros pueden cubrir el costo del tratamiento experimental. El aceite es fabricado conjuntamente por Croda International de Gran Bretaña y SHS International. SHS International es el distribuidor mundial del aceite.